Le petit Zac Laftuska, de Charlemagne, dans Lanaudière, est atteint d'une maladie dégénérative qui pourrait le conduire à la mort. Un médicament prometteur est disponible depuis quatre mois aux États-Unis, mais le Canada ne l'autorisera pas avant l'été prochain. Pendant ce temps, l'état de Zac se détériore.
Un reportage de Francis Labbé
« Zac a commencé à se mettre debout à l'âge de 9 mois et avait commencé à se déplacer par lui-même », raconte sa mère, Valérie Beaulieu. « Un mois plus tard, la maladie est arrivée. Ç'a été une régression assez rapide. »
L'automne dernier, le verdict est tombé. Zac souffre d'amyotrophie spinale de type 2. Une maladie dégénérative qui s'attaque aux muscles. Elle réduit d'abord la mobilité à partir des hanches et des jambes. Elle touche ensuite la cage thoracique et, donc, la respiration.
L'amyotrophie spinale touche environ un enfant sur 6000 au Canada, soit près de 65 nouveaux cas chaque année au pays.
Il existe quatre types d'amyotrophie spinale. Le type 1 est le plus grave. Il frappe les nouveau-nés, dont peu dépasseront l'âge de 2 ans.
Le type 2, qui a été diagnostiqué chez Zac, apparaît entre 6 mois et 3 ans. Il évolue par étapes et peut entraîner la mort, souvent à la suite d'infections respiratoires.
Le type 3 touche les enfants âgés de 3 à 4 ans, alors que le type 4 frappe les adultes. Ces deux dernier types n'affectent pas l'espérance de vie d'un individu.
Un médicament accessible, mais pas pour tous
L'automne dernier, la Food and Drug Administration américaine a autorisé l'utilisation d'un nouveau médicament, appelé Spinraza, fabriqué par la pharmaceutique Biogen. Les résultats préliminaires fournis par l'entreprise démontrent que le médicament permet de diminuer de manière significative le nombre de décès, ou encore le nombre de cas où des patients doivent utiliser un appareil respiratoire.
Selon Biogen, le taux de décès ou de mise sous ventilation permanente (appareil respiratoire) est de 68 % dans le groupe placebo et de 39 % dans le groupe traité avec le Spinraza.
«En tant que parent, savoir qu'il y a un traitement qui pourrait sauver la vie de mon fils et ne pas y avoir accès est dévastateur.» - Valérie Beaulieu, mère de Zac
« Ici, il faudra encore attendre 6 ou 7 mois avant d'obtenir l'autorisation de Santé Canada », s'indigne le père de Zac, Carl Laftuska. « C'est interminable parce que pour nous, chaque jour compte. »
Biogen a autorisé l'utilisation du Spinraza à titre expérimental dans certains pays dans le cadre de programmes d'accès étendus aux nouveaux médicaments. Ce qui permet d'en bénéficier, même si toutes les autorisations n'ont pas été encore obtenues.
La pharmaceutique procède aux traitements dans des sites d'essais cliniques, en collaboration avec les gouvernements des pays visés, c'est-à-dire où le médicament a de fortes chances d'être approuvé. Mais elle ne traite en ce moment que les cas de type 1, puisque, selon une porte-parole, il s'agit du type le plus sévère.
«Je suis arrivé à l'hôpital, j'ai croisé les parents d'un jeune patient qui recevait le médicament. En entrant dans le bureau du médecin, je lui demande : qu'est-ce qui arrive avec Zac? Il m'a répondu qu'il n'y avait pas de traitement pour lui.» - Carl Laftuska, père de Zac
Biogen préfère obtenir les autorisations officielles avant de le rendre disponible aux autres patients. Chez Santé Canada, on nous explique que devant l'absence de médicament contre l'amyotrophie spinale, les procédures d'autorisation ont déjà été accélérées, passant de 300 jours à 6 ou 7 mois.
Pour les parents de Zac, toutes ces procédures bureaucratiques demeurent une injustice. « Il faut attendre en juillet pour l'autorisation par Santé Canada, alors que les États-Unis l'ont approuvé en quelques semaines seulement. Mais ce ne sera pas fini; ensuite, il faudra attendre pour savoir si la Régie de l'assurance maladie acceptera de rembourser le médicament », s'indigne Carl Latuska.
« Les gouvernements donnent des subventions pour personnes handicapées. Il y a aussi des frais pour adapter une maison, le fauteuil roulant, les coûts associés aux appareils respiratoires... autant de coûts que les gouvernements pourraient économiser en autorisant ce traitement parce qu'il y a de fortes probabilités que ces enfants-là n'aient plus autant besoin de soins », lance Valérie Beaulieu.
Des délais qui varient
Pour le professeur Louis Dumont, professeur en pharmacologie à l'Université de Montréal, chaque pays a ses propres procédures d'approbation des médicaments.
« C'est notamment le cas pour les médicaments d'exception, pour des maladies qui touchent peu de patients », explique Louis Dumont. « C'est difficile d'avoir des données probantes sur l'efficacité du médicament si la population à l'étude n'est pas nombreuse. »
« C'est toujours la croix et la bannière pour le patient ou sa famille qui voudraient avoir accès à un médicament qui n'est pas disponible au Canada. Ce n'est pas n'importe qui qui peut faire des représentations auprès de l'Agence canadienne, qui va contacter le médecin ou le spécialiste, qui va prendre le temps de faire une demande », ajoute M. Dumont.
« Chaque jour qui passe nous rapproche d'une nouvelle crise qui fera perdre encore plus de mobilité à Zac. Nous craignons que plus nous attendons avant de lui donner le traitement, plus les dommages seront graves et irréversibles », affirme Valérie Beaulieu.
Aux États-Unis?
Les parents de Zac étudient plusieurs possibilités. « On va tout faire pour essayer d'offrir une vie normale à notre fils », affirme Valérie Beaulieu. Ils sont en contact avec un hôpital de la région de Boston. Les coûts du traitement y sont faramineux, par contre. Pas moins de 750 000 $ américains la première année, 400 000 $ pour les années suivantes.
Ils tentent d'obtenir un remboursement partiel ou total de ces dépenses par la Régie de l'assurance maladie du Québec, ce qui demeure très difficile tant que Santé Canada n'a pas autorisé le traitement.
« Nous allons multiplier les démarches et essayer de trouver du financement », insiste Carl Laftuska. « Nos proches sont prêts à nous aider. »
«Nous venons de vendre notre condo pour acheter une maison mieux adaptée à la réalité de notre fils. Nous allons faire tout ce qui est en notre pouvoir.» - Carl Laftuska
http://quebec.huffingtonpost.ca/2017/03/29/-medicament-attente-fils-parents-denoncer_n_15696736.html
De 
Nicolas Lefrançois, 28 ans, ex-champion de Normandie de… boxe (moins de 86 kilos) et 
le Breton Corentin Cherhal, 21 ans
Nom commun : Aneth, Aneth odorant, Faux anis, Fenouil bâtard
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